• Miltefosineはアルキロホスホリルコリン化合物であり，最初は抗がん剤として開発されたものだが，寄生虫Leishmaniaに対する活性のあることが見出された．
  
• Leishmaniaに対する作用機序：第一に寄生虫の脂質代謝を分断し宿主細胞の脂質シグナル経路を妨害して感染した細胞の細胞死を誘導する．Leishmaniaのカルシウムホメオスタシスに対する影響もあると考えられている（PLoS Negl Trop Dis 19: e0012735, 2025）
  
• 皮膚，皮膚粘膜，内臓疾患に関して50mg錠をFDAが承認．
  

• 直接Profounda Inc.に注文する必要がある: 407-270-7790 （www.impavido.com）．（患者支援プログラムが利用できる）
  

• ドイツ，インド，中央/南アメリカでは承認されているが，広く普及してはいない：BMJ Glob Health 3: e000709, 2018．
  
• Miltefosineは，さまざまなLeishmania属に対して他の抗リーシュマニア薬との併用がさまざまな臨床状況で行われている．リーシュマニア症参照
  
• 新世界での皮膚リーシュマニア症に対して温熱療法を併用すると治療コースが短くなるというデータ（PLoS Negl Trop Dis 16: e0010238, 2022）.
  
• HIV感染を伴う内臓リーシュマニア症に対するMiltefosine 14日＋L-AMB治療に関するデータ（Lancet Infect Dis 22: 1124, 2022）.
  
• 東アフリカの難治性内臓リーシュマニア症に対するMiltefosine＋パロモマイシン治療に関するデータ（Clin Infect Dis 76; e1177, 2023）.
  
• 警告【Black box warning】：妊婦には禁忌．動物実験に基づき，胎児障害の原因となると考えられている．治療開始の前に妊娠の有無を確認すること．出産年齢の女性は，治療中および最終投与から5ヵ月は有効な避妊法を行わなければならない．
  
• Sjogren-Larsson症候群の患者には禁忌．
  

• 体重およびクレアチニンクリアランス（CrCl）推定値の計算法
  
• CrCl（mL/分），CAPD: 持続的携行型腹膜透析， CRRT: 持続的腎代替療法，SLED: 長時間低効率血液透析
  

• 軽症肝障害（Child-Pugh分類A）：データなし
  
• 中等症肝障害（Child-Pugh分類B）：データなし
  
• 重症肝障害（Child-Pugh分類C）：データなし
  

副作用

• 各種の副作用：カラアザール患者では40％までの患者に嘔吐，17％に下痢がみられる．“乗り物酔い"，頭痛，クレアチニン上昇．
  
• 1日投与量＞150mgでは重度の消化器副作用が生じることがある（Lancet 352: 1821, 1998）．
  
• ALT，AST，ビリルビン上昇
  
• 血小板減少症の報告
  
• Steven-Johnson症候群の報告：治療中に剥離性および水疱性の発疹が現れたらMiltefosine中止．
  
• 治療中の男性で射精減衰の報告あり．
  

妊娠時のリスク

• FDAリスク区分（新）：禁忌．動物データに基づけば，胎児障害の可能性がある．
  
• 授乳中の使用：安全性は確立されていない．使用を避ける
  

• Acanthamoeba属
  
• Naegleria fowleri
  
• Balamuthia
  
• リーシュマニア症（種によって活性は異なる）
  

1. 注記のない場合は成人用経口製剤
   
2. SD：単回投与後，SS：複数回投与後の定常状態
   
3. V/F：（Vd）÷（経口生物学的利用能），Vss：定常状態におけるVd，Vss/F：（定常状態におけるVd）÷（経口生物学的利用能
   
4. CrCl＞80 mL/分と想定
   
5. （胆汁中の最高濃度）÷（血清中の最高濃度）×100
   
6. 炎症時における脳脊髄液濃度
   
7. Antimicrob Agents Chemother 64: e01127, 2019
   
8. 薬剤投与量と微生物の感受性に基づく判定．脳脊髄液濃度は理想ではMICの10倍以上必要
   
9. AUC：血漿中濃度-時間曲線下面積 area under the drug concentration-time curve．0～inf＝AUC0-inf，0～ｘ時間＝AUC0-x